Miljoenensubsidie voor gentherapie bij zeldzame ziekte cystinose  Radboudumc nauw betrokken bij Droomfonds-toekenning aan Nierstichting en Kidnie

Elk jaar krijgen honderden kinderen in Nederland te horen dat ze een nierziekte hebben. Voor hen is er op dit moment geen genezing mogelijk. Zij ondergaan levenslang behandelingen en hebben een kortere levensverwachting dan gezonde kinderen. Dankzij een bijdrage van € 10 miljoen uit het Droomfonds van de Nationale Postcode Loterij kan kindernierstichting Kidnie, een initiatief van de Nierstichting, nu samen met onder meer het Radboudumc een gentherapie ontwikkelen voor kinderen met cystinose.

Cystinose is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij cystine ophoopt en lichaamscellen beschadigd raken. Nieren en ogen lopen daarbij het eerst schade op. De gemiddelde levensverwachting voor een kind met cystinose is maximaal 50 jaar. Het Radboudumc is het landelijk expertisecentrum voor cystinose. Met deze toekenning van het Droomfonds van de Nationale Postcode Loterij wordt een gentherapie onderzocht en ontwikkeld, onder leiding van kindernefroloog Michiel Schreuder, hoogleraar Kindernefrologie aan het Radboudumc Amalia kinderziekenhuis.

Vooruitgang in gentherapie

Kindernierartsen en biomedisch onderzoekers hebben hun krachten om genezing van nierziekten bij kinderen mogelijk te maken, gebundeld in initiatief Kidnie, opgericht in samenwerking met de Nierstichting. Zij richten zich op de snelle vooruitgang in gentherapie. Waar de wetenschap tot voor kort nog niet ver genoeg was, staan de technieken nu op een keerpunt: het is voor het eerst mogelijk om nierziekten bij de bron aan te pakken. Volgens Schreuder is dat essentieel: ‘Zolang we het huidige systeem niet doorbreken, blijven kinderen de dupe. Dit project is een blauwdruk voor een effectievere en meer patiëntgerichte medische wetenschap en wordt wereldwijd nauwlettend gevolgd door collega’s.’ 

Wat is gentherapie?

Gentherapie pakt ziekten aan bij de bron, door genetische fouten te herstellen in plaats van alleen de symptomen te bestrijden. Ziekten die voorheen ongeneeslijk waren kunnen we nu voor altijd genezen, dankzij nieuwe technieken en verbeterde afleversystemen (dat zijn methoden en technologieën die worden gebruikt om genetisch materiaal in de cellen van een patiënt te brengen). Daarnaast kunnen behandelingen op maat gemaakt worden, precies afgestemd op iemands unieke DNA. Kortom, gentherapie opent de deur naar een betere, ziektevrije toekomst. 

Van 0% naar 25% kans op genezing

‘Tot nu toe moeten wij ouders vertellen dat hun kind nooit meer beter wordt’, zegt Schreuder, mede-initiatiefnemer van Kidnie. ‘Dankzij het Droomfonds wordt iets wat tien jaar geleden nog onmogelijk leek, nu realiteit. Met behulp van gentherapie kunnen we op termijn naar verwachting bij 25% van de kinderen met een nierziekte genezing mogelijk maken. Dit betekent voor de meer dan vierduizend kinderen en hun families een kans op een toekomst zonder constante ziekenhuisbezoeken en onzekerheid. Voor kinderen kan dit het verschil maken tussen overleven en echt leven.’ 

• Meer weten over deze onderwerpen? Klik dan via onderstaande buttons door naar meer nieuws.

  Prijzen en benoemingenNieuws homepage Patientenzorg en Nieuws en verhalen