De Orchestra-studie

Doel van de Orchestra-studie

In de Orchestra-studie proberen we te weten te komen of de experimentele studiemedicatie UCB0599 de progressie van de ziekte van Parkinson, en daarmee de symptomen, kan vertragen. De Orchestra-studie is een initiatief van het farmaceutische bedrijf UCB (Union Chimique Belge). Parkinson Op Maat mag hieraan meewerken en in Nederland deelnemers voor deze studie zien. 

Eerder onderzoek naar UCB0599 heeft aangetoond dat het medicijn het erger worden van de symptomen van de ziekte van Parkinson zou kunnen vertragen. Dit gebeurt door te voorkomen dat de Lewy-lichaampjes in de hersenen samenklonteren en zich tussen de cellen verspreiden. Vanwege de manier waarop deze medicatie in de hersenen werkt, kan het enige tijd duren voor de huidige symptomen verbeteren of nieuwe symptomen worden voorkomen. Het is ook mogelijk dat uw symptomen niet verbeteren.

In de studie wordt onderzocht of UCB0599:

• De kenmerkende veranderingen in de hersenen die optreden bij de ziekte van Parkinson kan voorkomen
  Om dit te onderzoeken worden foto's van de hersenen gemaakt om de zenuwcellen te onderzoeken die gewoonlijk door de ziekte van Parkinson worden aangetast en te zoeken naar tekenen van abnormale eiwitklonten (Lewy-lichaampjes).
   
• De ontwikkeling van de symptomen van de ziekte van Parkinson kan vertragen
  We leggen uw symptomen regelmatig vast en beoordelen hoe deze van invloed zijn op uw dagelijkse activiteiten.
   
• Veilig is om te gebruiken en goed wordt verdragen
  Dit betekent dat mogelijke bijwerkingen worden geregistreerd en beoordeeld om in de toekomst te kunnen garanderen dat de medicatie goed wordt verdragen.

Over klinische studies

De Orchestra-studie is een klinische studie. Klinische studies spelen een belangrijke rol bij de ontwikkeling van geneesmiddelen. Een medicijn ontwikkelen is een complex en lang proces. Het kan in totaal wel 15 jaar duren. Er zijn verschillende fases te onderscheiden. De Orchestra-studie is een fase 2 studie.

Preklinisch onderzoek
Een medicijn ontwikkelen begint met een idee dat jarenlang wordt onderzocht en uitgewerkt in een lab. Dit noemen we het preklinische onderzoek en is een testfase voordat het naar mensen gaat. Het beantwoordt bepaalde vragen over een nieuw geneesmiddel, zoals: wat doet het? Hoe goed werkt het? Is het veilig om op mensen te testen? Hoe zou het aan mensen worden gegeven?

Fase 1
Dit is de eerste keer dat het medicijn getest wordt onder mensen, meestal gezonde vrijwilligers, om te zien hoe veilig en effectief het medicijn is en hoe het wordt verwerkt door het lichaam (d.w.z. waar in het lichaam het heengaat en hoe snel het uit het lichaam is verwijderd). Aan deze studies doen nog niet veel mensen mee, doorgaan tussen de 10 en 100.

Fase 2
Als fase 1 succesvol is, wordt het medicijn getest onder een grotere groep mensen (doorgaans 100 tot 500). Voor de meeste medicijnen is dit de eerste keer dat ze getest worden onder patiënten om te kijken of ze een veelbelovende manier zijn om de ziekte waarvoor het medicijn is ontwikkeld te behandelen en om erachter te komen wat de beste dosis is.

Fase 3
Dit zijn grotere studies (doorgaans 500 tot 5000 patiënten) om te bevestigen dat een medicijn echt werkt en veilig is om te gebruiken. Na de eerste drie fases van klinische ontwikkeling, kan het medicijn beoordeeld worden door regelgevende instanties voor medicijnen. Zij beslissen of het medicijn beschikbaar moet worden gemaakt voor een breder publiek.

Fase 4
Zelfs na goedkeurig voor openbaar gebruik, wordt een medicijn nog steeds gemonitord. Dit gebeurd door middel van fase 4 studies waarin de onderzoekers kijken hoe goed een medicijn werkt over een langere tijdsperiode en bij een grotere groep patiënten. Dit kunnen duizenden tot 10.000 patiënten zijn.

Meedoen aan een klinische studie
Als u deelneemt aan een klinische studie kunt u:

• Meer informatie ontvangen over de ziekte van Parkinson en hierdoor uw aandoening beter begrijpen.
• De progressie van uw ziekte nauwlettend in de gaten laten houden.
• Anderen met de ziekte van Parkinson in de toekomst helpen.

Op de website van UCB kunt u een video bekijken over klinische studies,
klik hier om naar deze website te gaan. 

Achtergrond

Ontstaan en werking medicijn
De ziekte van Parkinson is een progressieve ziekte van het zenuwstelsel. De ziekte ontstaat als gevolg van een vermindering van dopamine, een stofje dat zorgt voor overdracht in de hersenen en dat betrokken is bij controle over de beweging. Hersencellen die dopamine bevatten, sterven door een ophoping van eiwitklonten, de zogenaamde Lewy-lichaampjes. Deze klonten ontstaan als gevolg van een verkeerd gevouwen eiwit dat alfa-synucleïne heet. Door geneesmiddelen te ontwikkelen die het samenklonteren van Lewy-lichaampjes in de hersenen tegengaan, kan achteruitgang van de ziekte van Parkinson mogelijk worden vertraagd. De studiemedicatie die in de Orchestra-studie wordt onderzocht (UCB0599) is zo’n geneesmiddel.

Symptomen van parkinson
De ziekte van Parkinson heeft niet alleen invloed op de beweging, maar ook op een groot aantal andere functies, waaronder stemming, mentale functies en verschillende lichaamsfuncties. Zowel de snelheid van de progressie als het aantal symptomen verschilt sterk van persoon tot persoon.

Bij mensen met de ziekte van Parkinson ontstaan de symptomen na verloop van tijd en worden deze langzaam erger. De meest voorkomende symptomen bij de ziekte van Parkinson zijn:

• Traagheid van bewegingen
• Moeilijk te beheersen trillen
• Spierstijfheid

Dit soort symptomen, die te maken hebben met beweging, worden motorische symptomen genoemd. Er zijn ook niet‑motorische symptomen zoals:

• Niet of slecht kunnen ruiken
• Slaapproblemen
• Depressie
• Obstipatie
• Pijn

Sommige symptomen kunnen zich vroeg in de ziekte voordoen. Met name de niet-motorische symptomen kunnen van persoon tot persoon veel verschillen en in de loop van de tijd veranderen.

Prevalentie
Er zijn naar schatting 7 tot 10 miljoen mensen met de ziekte van Parkinson wereldwijd. In Nederland zijn er meer dan 50.000 mensen met parkinson en dit aantal is groeiende. De leeftijd waarop de ziekte ontstaat is ongeveer 60 jaar, hoewel dit per persoon verschilt.