EN
DE
Ongeveer 1 miljoen mensen in Nederland hebben een zeldzame aandoening met vaak ingrijpende gevolgen voor hun kwaliteit van leven en levensverwachting. Op 3 juni is RARE-NL gestart; een samenwerking van Nederlandse initiatieven uit universitair medische centra en FAST. RARE-NL richt zich op geïntegreerd onderzoek naar de behandeling van zeldzame ziekten en op drug repurposing: het ontwikkelen van bestaande geneesmiddelen voor nieuwe indicaties.
De ontwikkeling van nieuwe therapieën voor zeldzame ziekten is uitdagend door de complexiteit, kleine patiëntenpopulaties, hoge risico's voor de industrie met beperkte mogelijkheden om investeringen terug te verdienen, regelgevende obstakels en vaak hoge kosten voor de samenleving. RARE-NL wil door bundeling van initiatieven een nationale infrastructuur creëren voor duurzame en betaalbare therapieën. Maatschappelijk verantwoorde publiek-private samenwerkingen staan hierbij centraal. Prof dr. Teun van Gelder hoopt dat RARE-NL het platform wordt waarin concreet richting wordt gegeven aan therapieontwikkeling van zeldzame ziekten en drug repurposing: herbestemming van bestaande geneesmiddelen voor andere aandoeningen dan waarvoor ze oorspronkelijk ontwikkeld zijn.
Van casus naar systeem
RARE-NL omarmt een benadering “van casus naar systeem" en wil expertise verbinden, samenwerking bevorderen, en inzichten delen om beschikbaarheid van therapieën voor zeldzame ziekten te vergroten en drug repurposing te stimuleren. Lessen en kennis uit praktijkvoorbeelden worden gebundeld om ook op systeemniveau duurzame toegang te verbeteren. ‘RARE-NL gaat zorgen voor cohesie en uitwisseling van expertise, zowel preklinisch als klinisch, om patiënten met zeldzame ziekten een echte kans te geven’, aldus prof. dr. Dirk Lefeber.
Samenwerken onder maatschappelijke voorwaarden
Om therapieontwikkeling voor patiënten met zeldzame ziekten te bevorderen, zijn publiek-private partnerschappen essentieel, waarbij niet alleen economische maar ook sociale waarden geïntegreerd zijn. Zeker voor zeldzame ziekten zal meer samen opgetrokken moeten worden om toegankelijkheid en betaalbaarheid hand in hand te laten gaan. ‘We willen als RARE-NL samenwerken met iedereen die geneesmiddelen wil ontwikkelen onder maatschappelijke voorwaarden’, zegt prof. dr. Carla Hollak.
Samenwerkingshub
RARE-NL is een samenwerkingsinitiatief waarbij verschillende universitaire medische centra de krachten bundelen als een hub van FAST, het centrum voor Future Affordable Sustainable Therapy Development. Saco de Visser, wetenschappelijk directeur legt uit: “FAST is een onafhankelijk nationaal expertisecentrum voor therapieontwikkeling, gericht op samenwerken om innovatie en betaalbaarheid beter samen te brengen. FAST brengt kennis samen, bevordert dialogen en betrekt een breed scala aan experts. Het centrum identificeert belangrijke kansen en uitdagingen, en pakt deze aan.”
-
Carla Hollak (Medicijn voor de Maatschappij, Amsterdam UMC), Teun van Gelder (Academic Pharma, LUMC en Stichting Nationaal Farmaceutisch KennisCentrum), Dirk Lefeber (Therapy Accelerator for Rare Diseases, Radboudumc) en Saco de Visser (FAST) starten met RARE-NL. Vertegenwoordigers van andere umc's worden uitgenodigd om zich aan te sluiten. Meer informatie op Medicijn voor de Maatschappij en RARE-NL.
-
Meer weten over deze onderwerpen? Klik dan via onderstaande buttons door naar meer nieuws.
