Drie Europese MSCA-DN subsidies voor onderzoek van het Radboudumc - Europese financiering voor onderzoek naar cellulaire voelsprieten en het verbeteren van therapieën met oligonucleotiden

Nieuws Drie Europese MSCA-DN subsidies voor onderzoek van het Radboudumc

26 augustus 2024

Het Radboudumc is coördinator van twee grote projecten met financiering vanuit de Europese Commissie, waaraan veel onderzoeksinstellingen en bedrijven uit verschillende landen meedoen. Op een derde project is het Radboudumc partner. De onderzoekers ontwikkelen therapieën met zogenaamde oligonucleotiden en kijken naar de rol van cellulaire voelsprieten bij ziekte en gezondheid.

Gebruik van oligonucleotiden als medicijn vergroten

Coördinator van het project: Alex Garanto (Radboudumc)
Projectnaam: A European Training Program to Foster the Full Therapeutic Potential of Antisense Technology across Tissues (EFFeCT)

RNA-moleculen worden steeds meer gebruikt in de medische zorg, bijvoorbeeld in vaccinaties. Een speciale vorm van RNA-moleculen, de zogenaamde antisense oligonucleotiden, zijn veelbelovend als medicijn voor verschillende aandoeningen. Deze oligonucleotiden kunnen namelijk de aanmaak van eiwitten veranderen, en zo bijvoorbeeld de niveaus van het juiste eiwit verhogen of de hoeveelheid ziekmakende eiwitten verminderen. Toch zijn er in de afgelopen 25 jaar slechts 21 van zulke moleculen goedgekeurd door de FDA of EMA. In dit project pakken onderzoekers bepaalde obstakels aan, die de vertaalslag naar de patiënt nog in de weg staan. Ze gaan toedieningsproblemen in specifieke weefsels oplossen, zorgen dat er meer kennis komt over oligonucleotiden, en creëren een routekaart voor deze medicijnen in Europa. Zo krijgt het onderzoeksveld van de oligonucleotiden een enorme boost.

De rol van cellulaire voelsprieten bij gezondheid en ziekte

Coördinator van het project: Ronald Roepman (Radboudumc)
Projectnaam: European Training Program for Deconvolution of Multi-scale Cilia Function in Health and Disease by Integrating Machine Learning-AI Approaches (Cilia-AI)

Cilia zijn kleine, langwerpige uitsteeksels die op bijna alle cellen in het lichaam voorkomen. Ze spelen als een soort voelsprieten een cruciale rol bij de ontwikkeling en het onderhoud van cellen, weefsels en organen. Cilia zijn daarom essentieel voor bijvoorbeeld gehoor, reuk, ademhaling, uitscheiding en voortplanting. Als de cilia niet goed werken, kan dat leiden tot meer dan 35 ernstige erfelijke ziekten, die bekend staan als ciliopathieën en tot één op de vierhonderd mensen treffen. In dit project gaan onderzoekers ontrafelen hoe de cilia lichaamsfuncties reguleren op verschillende niveaus, van molecuul tot orgaan, en hoe verstoring hiervan leidt tot ziekte. Ze gebruiken een multidisciplinaire aanpak, waaronder geavanceerde microscopie, en zullen artificial intelligence (AI) ontwikkelen om de grote hoeveelheid data te analyseren die deze aanpak oplevert.

Therapie met oligonucleotiden voor myotone dystrofie

Coördinatoren van het Radboudumc als deelnemend centrum: Rick Wansink en Hans van Bokhoven
Projectnaam: Interdisciplinary doctoral training on oligonucleotide-based therapies for myotonic dystrophy (ENTRY-DM)

Myotone dystrofie is de meest voorkomende erfelijke spierdystrofie bij volwassenen, en treft 60.000-70.000 mensen in Europa. Het is een complexe aandoening, met veel variatie in de genetische achtergrond en de klinische symptomen. Deze diversiteit maakt het lastig om duidelijke verbanden te leggen tussen de genetica en de symptomen. Hierdoor is het ook een grote uitdaging om een therapie te ontwikkelen die uiteindelijk ingezet kan worden voor de behandeling van de verschillende symptomen van myotone dystrofie. Voor therapie lijken antisense oligonucleotiden veelbelovend. In dit project gaan onderzoekers de wetenschappelijke en technologische kennis rondom myotone dystrofie verbeteren. Ze gebruiken een multidisciplinaire aanpak en maken ook gebruik van computermodellen. Ze bestuderen ziektemechanismen, optimaliseren de therapie met oligonucleotiden en zorgen dat in de toekomst klinische studies mogelijk zijn.

Over de subsidie

De drie projecten zijn toegekend in de call MSCA Doctoral Networks 2023 van de Europese Commissie. De MSCA Doctoral Networks hebben tot doel creatieve, ondernemende, innovatieve en veerkrachtige promovendi op te leiden, die in staat zijn om huidige en toekomstige uitdagingen het hoofd te bieden en kennis en ideeën om te zetten in producten en diensten die economisch en sociaal voordeel opleveren.