Vijf miljoen voor zeldzame bewegingsstoornissen

Een Nederlands consortium dat zich richt op het voorspellen, vertragen en genezen van bepaalde zeldzame bewegingsstoornissen, ontvangt bijna vijf miljoen subsidie van NWO / Nationale Wetenschapsagenda (NWA) voor het project CureQ. Neuroloog Bart van de Warrenburg is één van de hoofdaanvragers.

In het project CureQ draait het om de erfelijke hersenaandoeningen Spinocerebellaire ataxie (SCA) type 1 en type 3 en de ziekte van Huntington. Deze ziekten worden veroorzaakt door te veel herhalingen van hetzelfde stukje DNA (repeats).  Dit leidt tot stapeling van schadelijke eiwitten waardoor de ziekten ontstaan. De ziekten kunnen al op relatief jonge leeftijd ontstaan en leiden vaak snel tot flinke beperkingen.

Experimentele behandelingen
Er zijn nog geen behandelingen die de ziektes stoppen of de achteruitgang kunnen remmen. Recent zijn wel hoopgevende onderzoeken gestart met experimentele genetische behandelingen, via ruggenprikken of een eenmalige toediening in de hersenen, om de aanmaak van de eiwitten die de ziekte veroorzaken te remmen. Voordat deze behandelingen veilig en gericht kunnen worden toegepast, moet een aantal belangrijke vragen worden beantwoord. Van de Warrenburg: “We weten op dit moment niet wat het optimale moment is om een behandeling te starten en wie baat kan hebben bij deze therapieën. Om dat moment te bepalen moeten we manieren vinden om het begin en het verloop van deze ziekten beter te voorspellen. Maar hoe gaan dragers van deze erfelijke fouten om met deze voorspellingen, en willen ze die wel weten? Verder zijn de behandelingen die nu onderzocht worden behoorlijk invasief en moeten we op zoek naar alternatieve strategieën.”

Divers
Patiënten met deze bewegingsstoornissen worden onderverdeeld in groepen op basis van het moment waarop de ziekte zich openbaart: op zeer jonge leeftijd, op volwassen leeftijd, en op oudere leeftijd. Van de Warrenburg: “Zowel de beginleeftijd van de ziekte als de uitingen van de ziekte zijn zeer verschillend  en waarschijnlijk vereisen deze groepen ook verschillende behandelingen. De beantwoording van bovenstaande vragen vraagt dus om een zorgvuldige en gedifferentieerde aanpak.”

Consortium
Onderzoekers en artsen van diverse Nederlandse universiteiten, verschillende HBO-opleidingen, ethici, biotechnologiebedrijven, patiëntenverenigingen en stichting Proefdiervrij gaan samenwerken in het project CureQ, met als doel een persoonsgerichte aanpak en behandeling mogelijk te maken voor SCA’s en de ziekte van Huntington. 
De Academische Alliantie tussen het Radboudumc en het MUMC+ voor Zeldzame Neurologische Bewegingsstoornissen is een belangrijke spil in het patiëntgebonden onderzoek binnen het project. De beoogde doorbraken in nieuwe therapeutische strategieën, gecombineerd met het gebruik van gekweekte celmodellen van gendragers moet leiden tot persoonsgerichte behandelingen en perspectief voor gendragers en hun familie. Het totaalbudget van het onderzoek bedraagt €5,5 miljoen, waarvan €4,7 miljoen wordt gesubsidieerd door de Nederlandse Organisatie voor Wetenschappelijk Onderzoek.

• Meer weten over deze onderwerpen? Klik dan via onderstaande buttons door naar meer nieuws.

  Ataxie