EN
DE
Nieuws
Radboudumc en LUMC starten centrum voor RNA-therapie voor zeer zeldzame ziekten
29 februari 2020
Het DCRT zal zich richten op RNA-therapie voor patiënten bij wie het aangedane weefsel via lokale toediening direct te behandelen is. De behandeling is gericht op progressieve oog- en hersen- en spierziekten. Het gaat om genetische ziektes en mutaties die zo zeldzaam zijn dat het voor farmaceutische bedrijven minder interessant is om te investeren in het ontwikkelen van een behandeling. Het DCRT is het eerste centrum in Europa dat RNA-therapie voor zeer zeldzame ziektes gaat ontwikkelen.
RNA-therapie
De meeste erfelijke ziektes worden veroorzaakt door fouten in het DNA, waardoor helemaal geen eiwitten of schadelijke eiwitten worden geproduceerd. Bij RNA-therapie worden zogenoemde antisense oligonucleotiden (AONs) gebruikt om de eiwitproductie te herstellen of om de hoeveelheid schadelijk eiwit te verminderen. Reeds ontstane schade wordt daarmee niet teruggedraaid, maar de voortgang van de ziekte wel geremd.
“In het LUMC hebben we al meer dan twintig jaar ervaring met het ontwerpen en testen van AONs. We zien het als een taak voor academische centra om deze behandeling beschikbaar te maken voor deze specifieke patiëntengroep”, aldus hoogleraar Translationele Genetica Annemieke Aartsma-Rus. Zij is een van de initiatiefnemers van het DCRT. “Ook in Nijmegen wordt al ruim tien jaar onderzoek verricht met AONs, onder andere op het gebied van erfelijke oogaandoeningen en het Usher syndroom, met veelbelovende resultaten”, zegt Rob Collin, onderzoeksleider binnen de afdeling Genetica van het Radboudumc.
Het DCRT wordt mogelijk gemaakt door een financiële bijdrage van de afdeling Humane Genetica van het LUMC. Het heeft geen winstoogmerk en zal geleid worden door dr. Willeke van Roon-Mom en prof. Annemieke Aartsma-Rus van de afdeling Humane Genetica van het LUMC. Tevens zijn neurologen dr. Erik Niks en prof. Jan Verschuuren, oogartsen prof. Camiel Boon en prof. Gré Luyten en ziekenhuisapotheker/klinisch farmacoloog prof. Henk-Jan Guchelaar betrokken. Vanuit Nijmegen zijn naast dr. Collin ook de genetici prof. Frans Cremers, dr. Susanne Roosing en dr. Alex Garanto, alsmede dr. Erwin van Wijk als onderzoeker van de afdeling KNO, oogarts prof. Carel Hoyng, en KNO-arts dr. Ronald Pennings bij het DCRT betrokken.
European Reference Networks
Het DCRT richt zich specifiek op behandeling van zeldzame ziekten, een focuspunt voor patiëntenzorg binnen het LUMC. Het LUMC is het coördinerend centrum van het European Reference Network (ERN) voor zeldzame endocriene aandoeningen (Endo-ERN). Daarnaast zijn zowel het LUMC als het Radboudumc deelnemend expertisecentrum in verschillende ERNs voor onder andere botziekten, oogziekten, Usher syndroom, longziekten, solide kankervormen, hematologische ziekten, neuromusculaire ziekten en bindweefsel- en musculoskeletale ziekten.
Het DCRT zal zich richten op RNA-therapie voor patiënten bij wie het aangedane weefsel via lokale toediening direct te behandelen is. De behandeling is gericht op progressieve oog- en hersen- en spierziekten. Het gaat om genetische ziektes en mutaties die zo zeldzaam zijn dat het voor farmaceutische bedrijven minder interessant is om te investeren in het ontwikkelen van een behandeling. Het DCRT is het eerste centrum in Europa dat RNA-therapie voor zeer zeldzame ziektes gaat ontwikkelen.
RNA-therapie
De meeste erfelijke ziektes worden veroorzaakt door fouten in het DNA, waardoor helemaal geen eiwitten of schadelijke eiwitten worden geproduceerd. Bij RNA-therapie worden zogenoemde antisense oligonucleotiden (AONs) gebruikt om de eiwitproductie te herstellen of om de hoeveelheid schadelijk eiwit te verminderen. Reeds ontstane schade wordt daarmee niet teruggedraaid, maar de voortgang van de ziekte wel geremd.
“In het LUMC hebben we al meer dan twintig jaar ervaring met het ontwerpen en testen van AONs. We zien het als een taak voor academische centra om deze behandeling beschikbaar te maken voor deze specifieke patiëntengroep”, aldus hoogleraar Translationele Genetica Annemieke Aartsma-Rus. Zij is een van de initiatiefnemers van het DCRT. “Ook in Nijmegen wordt al ruim tien jaar onderzoek verricht met AONs, onder andere op het gebied van erfelijke oogaandoeningen en het Usher syndroom, met veelbelovende resultaten”, zegt Rob Collin, onderzoeksleider binnen de afdeling Genetica van het Radboudumc.
Het DCRT wordt mogelijk gemaakt door een financiële bijdrage van de afdeling Humane Genetica van het LUMC. Het heeft geen winstoogmerk en zal geleid worden door dr. Willeke van Roon-Mom en prof. Annemieke Aartsma-Rus van de afdeling Humane Genetica van het LUMC. Tevens zijn neurologen dr. Erik Niks en prof. Jan Verschuuren, oogartsen prof. Camiel Boon en prof. Gré Luyten en ziekenhuisapotheker/klinisch farmacoloog prof. Henk-Jan Guchelaar betrokken. Vanuit Nijmegen zijn naast dr. Collin ook de genetici prof. Frans Cremers, dr. Susanne Roosing en dr. Alex Garanto, alsmede dr. Erwin van Wijk als onderzoeker van de afdeling KNO, oogarts prof. Carel Hoyng, en KNO-arts dr. Ronald Pennings bij het DCRT betrokken.
European Reference Networks
Het DCRT richt zich specifiek op behandeling van zeldzame ziekten, een focuspunt voor patiëntenzorg binnen het LUMC. Het LUMC is het coördinerend centrum van het European Reference Network (ERN) voor zeldzame endocriene aandoeningen (Endo-ERN). Daarnaast zijn zowel het LUMC als het Radboudumc deelnemend expertisecentrum in verschillende ERNs voor onder andere botziekten, oogziekten, Usher syndroom, longziekten, solide kankervormen, hematologische ziekten, neuromusculaire ziekten en bindweefsel- en musculoskeletale ziekten.
-
Meer weten over deze onderwerpen? Klik dan via onderstaande buttons door naar meer nieuws.
Meer informatie
Meer nieuws
Verborgen genetische defecten met reële kans op ernstige ziekten Testen zinvol bij bloedverwantschap
19 maart 2021 Onderzoekers van het Radboudumc, het Maastricht UMC+ en internationale collega’s hebben voor het eerst een goed inzicht gekregen in de ‘verborgen genetische defecten’ van de algemene Europese bevolking. lees meer
Start van COVID-19 klinische fase I/II-studie voor het ABNCoV2-vaccin
17 maart 2021 Het Radboudumc is op 15 maart gestart met een klinische fase I / II studie voor een COVID-19 vaccin, gebaseerd op het ABNCoV2 capside virus-like particle (cVLP). lees meer
Obscuur eiwit speelt belangrijke rol in aderverkalking Opmerkelijke ontdekking is potentieel aanknopingspunt voor nieuwe behandeling
11 maart 2021 Onderzoekers van het Radboudumc hebben ontdekt dat het eiwit prosaposine een belangrijke rol speelt in aderverkalking. lees meer
Mondiale bestrijding van antibioticaresistentie vereist maatwerk
11 maart 2021 De mondiale bestrijding van antibioticaresistentie kan alleen slagen als de context, de specifieke regels en situaties van een land worden meegenomen. lees meer
Onderzoekers kweken uit losse cellen meest levensecht bot tot nu toe Eerste bot-organoïde gaat inzicht in vorming en ziekten van bot sterk vergroten
9 maart 2021 Onderzoekers van Radboudumc Nijmegen en TU Eindhoven hebben diverse botcellen met elkaar verweven tot een ‘organoïde’, een mini-orgaantje dat zelfstandig nieuw, hard botweefsel kan maken. lees meer
