Khondrion start onderzoek naar optimale dosering medicijn Sonlicromanol moet energiestofwisseling verbeteren

3 februari 2020

Farmaceutisch bedrijf Khondrion, een spin-off van het Radboudumc, heeft weer een belangrijke stap gezet in de ontwikkeling van zijn medicijn sonlicromanol. De eerste patiënten hebben het medicijn gebruikt in het kader van het fase 2b-onderzoek, waarin de optimale dosis en werkzaamheid van het middel worden onderzocht. De resultaten van het onderzoek worden eind dit jaar verwacht.

Biologische batterij
Het bedrijf Khondrion, opgericht door Jan Smeitink, specialiseert zich in medicijnen voor mensen met een erfelijke mitochondriële aandoening (ook energie stofwisselingsstoornissen genoemd). Mitochondriën zijn onderdelen van de cel en leveren de energie die de cel nodig heeft voor al haar activiteiten. Eigenlijk zijn het onze biologische batterijen. Die batterijen kunnen minder goed werken door veranderingen in het erfelijk materiaal. Een van de veranderingen in het DNA van de mitochondriën veroorzaakt aandoeningen zoals MELAS en MIDD. MELAS staat voor Mitochondriële Encephalomyopathie, Lactaat Acidose en Stroke (=beroerte)-achtige episodes. MIDD staat voor maternaal overervende diabetes (suikerziekte) en doofheid. Sonlicromanol is gericht op de behandeling van deze aandoeningen.
 
Drie internationale centra
Het fase-2b onderzoek wordt mede mogelijk gemaakt door een Europese Horizon 2020 subsidie van ruim 2 miljoen die het bedrijf eerder ontving. In dit fase-2b onderzoek wordt bij aan de studie deelnemende patiënten vooral naar de optimale dosis en de werkzaamheid van het middel gekeken. Deze patiënten worden behandeld in drie internationaal erkende centra voor mitochondriële ziekten in Europa; de Universiteit van Newcastle (VK), de Ludwig-Maximilians-Universiteit van München (Duitsland) en het Radboudumc.
 
Kijken naar cognitie
Jan Smeitink, naast directeur en oprichter van Khondrion ook hoogleraar mitochondriële geneeskunde in het Radboudumc: “In deze studie onderzoeken we vooral of het middel de cognitie verbetert.  Aanwijzingen hiervoor vonden we in de fase-2a studie. Of anders gezegd: bij welke dosis van sonlicromanol zien we dat patiënten beter kennis opnemen en verwerken, dat hun waarneming, denken, geheugen, aandacht en concentratie toeneemt. Kortom, bevestigen we de eerder gevonden positieve werking op cognitie en zo ja, bij welke dosis zien we de beste effecten. De studie wordt dubbelblind en gerandomiseerd uitgevoerd, met toediening van sonlicromanol en een placebo. We verwachten de resultaten in de tweede helft van 2020.”
 
Aanzienlijke impact
In al eerder uitgevoerde fase 1 en fase 2a-onderzoeken werd de werkzaamheid en veiligheid van sonlicromanol positief beoordeeld. "De start van deze fase 2b-studie is een nieuwe belangrijke mijlpaal voor Khondrion om ons doel te bereiken”, zegt Smeitink. “We willen het medicijn beschikbaar maken voor behandeling van patiënten met deze specifieke aandoening, maar ook voor vele andere energiestofwisselingsziekten. De impact op het dagelijks leven kan aanzienlijk zijn, met name door de cognitieve stoornissen. In de tweede helft van 2020 verwachten we te starten met de eerste trial bij kinderen met energiestofwisselingsziekten. Het zou fantastisch zijn als sonlicromanol in de nabije toekomst de kwaliteit van leven van patiënten met een mitochondriële ziekte kan verbeteren."
­­­­­­­­­­­­­­-
Meer info over Khondrion en The KHENERGYZE Study
 

• Meer weten over deze onderwerpen? Klik dan via onderstaande buttons door naar meer nieuws.

  Nieuws homepage Patientenzorg en Nieuws en verhalen