Betere behandeling van nefrotisch syndroom bij kinderen subsidie 1,2 miljoen van Nierstichting

20 april 2017

Een groot onderzoek naar het nefrotisch syndroom bij kinderen krijgt 1,2 miljoen subsidie van de Nierstichting. Daarmee hopen de onderzoekers een betere behandeling én meer kwaliteit van leven voor de patiëntjes te realiseren. Het Radboudumc is medecoördinator van het onderzoek en leidt een deelproject naar het mechanisme in de nier dat nefrotisch syndroom veroorzaakt, met als doel om medicatie te vinden om dat proces te beïnvloeden.

Jaarlijks krijgen zo’n 60 kinderen te horen dat ze nefrotisch syndroom hebben, een aandoening waarbij de nieren eiwitten lekken naar de urine. Dat veroorzaakt onder meer vochtophoping in de weefsels (oedeem) en een verlaagd gehalte van belangrijke eiwitten in het bloed (zoals albumine), wat leidt tot verhoogde infectiekans. De standaardbehandeling is toediening van prednison. Maar dit middel heeft heftige bijwerkingen, zoals een bol gezicht, gewichtstoename, verminderde lengtegroei, hoge bloeddruk, huidveranderingen, botontkalking en psychische klachten (zoals depressie).
 
Levenslang
Bij maar liefst 80 procent van de kinderen die behandeld zijn met prednison, komt het nefrotisch syndroom later weer terug. Zij zullen steeds opnieuw, soms hun leven lang, prednison moeten gebruiken. Als prednison op de lange termijn minder goed werkt, krijgt de patiënt soms andere afweeronderdrukkende medicijnen (vergelijkbaar met die voor transplantatiepatiënten). Ook deze hebben heftige bijwerkingen, zoals overmatige haargroei, verminderde nierfunctie en toenemende vatbaarheid voor infecties.
 
Samenwerking
Antonia Bouts is kindernefroloog in het AMC en projectleider van het onderzoek: “Omgaan met de ziekte, en de uiterlijke en mentale gevolgen van de behandelingen is op zichzelf al heel moeilijk, ook voor de andere leden van het gezin. Vaak komen er nog extra problemen bij op psychosociaal vlak; sommige kinderen worden bijvoorbeeld op school gepest.” Rayyen heeft de aandoening. Zijn moeder Corrie: "Ik wil er eigenlijk niet over nadenken waar zijn nefrotisch syndroom toe kan leiden. Verhalen op tv of in de krant over mensen met nierfalen vind ik confronterend. En op mijn verpleegafdeling verzorg ik wel eens patiënten die dialyseren; wat zij meemaken is heel heftig. Ik pink dus echt wel eens een traantje weg. Maar ik moet en ga verder. Het leven gaat door."
 
Kwaliteit van leven
In het onderzoeksconsortium werken het VUmc, Radboudumc en AMC samen. Dit zijn de landelijke expertisecentra voor het nefrotisch syndroom. Kindernefroloog Michiel Schreuder leidt de bijdrage van het Radboudumc: “Wij doen onderzoek met kinderen die voor de eerste keer nefrotisch syndroom krijgen. De helft van de kinderen wordt uitsluitend met prednison behandeld, de andere helft krijgt zowel prednison als levamisol. We verwachten dat de ziekte vaker weg blijft bij de kinderen die beide middelen krijgen. Daarnaast zullen we ook onderzoeken of de nieuwe therapie invloed heeft op de kwaliteit van leven en de manier waarop de kinderen thuis of op school functioneren. Dit is belangrijk om te weten voordat een nieuwe therapie wordt ingevoerd.”
 
Biomarkers
Verder hopen de onderzoekers het ontstaan van het nefrotisch syndroom te ontrafelen en biomarkers te vinden (signaalstofjes in het lichaam) waarmee je kunt voorspellen bij welke van de kinderen de ziekte terug zal komen, en welke behandeling voor wie optimaal is. Michiel Schreuder: “We nemen op verschillende momenten bloed- en urinemonsters af, die we verzamelen in een zogenaamde biobank. We kunnen zo de moleculen die we willen onderzoeken in de tijd volgen en koppelen aan patiëntgegevens. Ten eerste gaan we onderzoeken hoe het nefrotisch syndroom ontstaat. Het afweersysteem speelt hierin een belangrijke rol, maar we kennen het onderliggende mechanisme niet. Wij zullen in de monsters uit de biobank een groot aantal moleculen onderzoeken die een rol spelen bij het immuunsysteem. Een aantal van deze moleculen (biomarkers) is naar verwachting in de toekomst te gebruiken om voor een individuele patiënt te voorspellen of de ziekte terugkeert, wat de prognose is en of de behandeling aanslaat.”
 
Nierfilters
De nierfilters lijken een belangrijke rol te spelen bij het onstaan van het nefrotisch syndroom. Bij sommige patiënten kunnen bepaalde stoffen in het bloed de nierfilters aanzetten tot lekkage. Onderzoekers van het Radboudumc willen in het laboratorium uitzoeken wat de werking van levamisol is op deze stoffen en op de nierfiltercellen. Michiel Schreuder: “We onderzoeken dit door in het laboratorium bloed van patiënten in verschillende fases van de ziekte toe te voegen aan niercellen. We kijken vervolgens wat de stoffen in het bloed doen met de niercellen, en of de medicijnen prednison en levamisol deze effecten mogelijk kunnen terugdraaien.”
 
Meer kinderen genezen met één behandeling
De deelnemers aan het consortium doen niet alleen onderzoek, maar behandelen ook patiënten. Antonia Bouts: “Ik zie de verslagenheid bij de kinderen en de ouders als de ziekte niet een éénmalig pittig traject blijkt, maar terugkomt en dus een chronische ziekte blijkt te zijn. Ze weten dat de ziekte dan hun toekomst mede bepaalt. Mijn ideaal is dat we terugval voor kunnen zijn: meer kinderen genezen met één behandeling. Zodat zij kans krijgen om een normaal kind te zijn.” De afgelopen 40 jaar is de behandeling voor kinderen met een eerste episode van het nefrotisch syndroom niet wezenlijk veranderd. Terwijl de impact van de ziekte op hun leven enorm is. Antonia Bouts: “Dat moet beter. De urgentie om iets te doen voor kinderen met nefrotisch syndroom is te klein, terwijl de ziekte bij 80 procent van de kinderen terugkomt en de impact op het dagelijks leven enorm is.”
 
Echt verschil maken voor nierpatiënten
Tom Oostrom (directeur Nierstichting) licht toe waarom de Nierstichting dit onderzoek financiert: “Deze vorm van het nefrotisch syndroom is zeldzaam. Maar dit onderzoek is voor veel meer mensen van belang: het hele gezin lijdt onder de aandoening door de impact van de ziekte. Dit onderzoek kan bovendien belangrijke kennis opleveren die kan worden toegepast bij andere (nier)ziekten. De kans dat je resultaten krijgt die écht verschil maken voor patiëntjes is groter als je in één project onderzoek doet naar de oorzaken, de gevolgen én de behandeling. Dat vereist expertise uit verschillende centra, die je niet zo maar bij elkaar krijgt. Dankzij de giften van onze donateurs kunnen we dat nu mogelijk maken.”

Oorspronkelijke bron: Nierstichting

• Meer weten over deze onderwerpen? Klik dan via onderstaande buttons door naar meer nieuws.

  Nieuws homepage Patientenzorg en Nieuws en verhalen